Alte Wirkstoffe, neue Hoffnung
München, 26. Februar 2028 – Der Rare Disease Day am 28. Februar lenkt die Aufmerksamkeit auf die Menschen, die mit seltenen Erkrankungen leben. Allein in Deutschland sind es vier Millionen, von denen viele bis heute auf eine wirksame Behandlung warten. Mit KI und Graphtechnologie geht die Forschungsgemeinde neue Wege, um Medikamente deutlich schneller und kostengünstiger zu entwickeln.
Ein wichtiges Forschungsfeld ist das Repurposing. Arzneimittelhersteller und gemeinnützige Organisationen suchen dabei nach Medikamenten, die ursprünglich für den Einsatz gegen andere, weiter verbreitete Krankheiten entwickelt wurden. Dies können sogar Medikamente sein, die es zuvor nicht auf den Markt geschafft haben. Nur 6,2 Prozent der in Phase 1 getesteten Medikamente bestehen alle klinischen Studien und erreichen eine Zulassung und damit ihre Zielgruppe. Durch Repurposing können die Forschenden bereits bestehendes wissenschaftliches und klinisches Wissen nutzen.
Das Problem: Die Daten aus Jahrzehnten der Forschung sind stark fragmentiert. Interne und externe Quellen, Notizen von Forschenden, Ergebnisse präklinischer Experimente und wissenschaftliche Artikel sind auf viele verschiedene Datensysteme verteilt.
Vernetztes Wissen im Einsatz: Every Cure und Rare Hopes
Die Non-Profit-Organisation Every Cure setzt einen KI-basierten Knowledge Graphen ein, um systematisch 3.000 zugelassene Medikamente gegen 22.000 bekannte Krankheiten zu prüfen. Die Plattform von Every Cure nutzt die Graphdatenbank, Graph Data Science (GDS) Algorithmen von Neo4j und unter anderem die Node2Vec- und GraphSAGE-Algorithmen, um 66 Millionen Vorhersagen zu analysieren und ein Ranking für die aussichtsreichsten Wirkstoff-Umwidmungen zu erstellen. Dies erspart der Forschung teure und zeitraubende Umwege.
Die Rare-Hopes-Initiative bildet Milliarden von Beziehungen zwischen genomischen Informationen, Signalwegen und Wirkstoffdaten in einem einzigen Graphen ab, identifiziert Verbindungen, die über herkömmliche Datenbankabfragen hinausgehen, und ermöglicht völlig neue Behandlungshypothesen. Auf diese Weise kann das System erkennen, dass ein Medikament eine spezifische Wirkung auf einen für eine seltene Erkrankung entscheidenden biologischen Signalweg hat, selbst wenn es nie für diesen Zweck entwickelt wurde. Beispielsweise deckte der Wissensgraph auf, dass das Knochenmarkkrebs-Medikament Ruxolitinib auch gegen die Symptome der seltenen Erkrankung Carney-Komplex wirksam sein könnte.
Von fragmentierten Daten zu wertvollem Wissen
Graphdatenbanken bringen isolierte Daten in Zusammenhang. Statt Daten in Tabellen zu speichern, verknüpfen Graphdatenbanken sie in einem Netzwerk, dem sogenannten „Knowledge Graph“. Die Knotenpunkte des Netzwerks enthalten Informationen zu unterschiedlichsten Datenobjekten oder -einheiten. Diese Einheiten können mit beliebig vielen Eigenschaften aus verschiedenen Quellen angereichert werden. Die Verbindungen zwischen den Knoten, die sogenannten Kanten, speichern Informationen über die Beziehungen der Einheiten – mit anderen Worten, über ihren Kontext.
Anstatt einfache Fakten wie „Gen A verursacht Krankheit B“ zu speichern, erfasst ein Knowledge Graph den Kontext, zum Beispiel: „Gen A könnte Krankheit B gemäß einer Studie verursachen, basierend auf spezifischen experimentellen Ergebnissen, mit einem Konfidenzwert von 0,7“. Die verwandelt isolierte Daten in echtes Wissen, das einer KI Sprünge in ihren Schlussfolgerungen ermöglicht, die mit menschlichen „Aha-Momenten“ vergleichbar sind.
Graph Data Science in der Praxis
Beim Repurposing von Medikamenten werden Knowledge Graphen, Graph Data Science, Maschinelles Lernen und KI beispielsweise folgendermaßen kombiniert:
– Der PageRank-Algorithmus identifiziert Gene, die am stärksten mit bestimmten Krankheiten in Verbindung stehen, und bringt diese in eine entsprechende Rangordnung.
– Die Risikoanalyse zeigt Beziehungen zwischen Wirkstoffkandidaten und möglichen Nebenwirkungen auf, um Sicherheitsrisiken noch vor Tier- oder Humanversuchen rechnerisch zu erkennen.
– Durch Optimierung klinischer Studien wird die Auswahl der Studienstandorte verbessert, damit Behandlungen früher in die Testphase kommen.
– Der Knowledge Graph dient als Ebene der Faktentreue (Ground Truth), um das Risiko von KI-Halluzinationen zu verringern.
Fazit: Vernetztes Wissen ist ein Hoffnungsträger
Aus isolierten Daten entsteht kein Wissen. Denn Wissen bedeutet, Informationen zusammenzuziehen und in den richtigen Kontext einzuordnen. So lassen sich auch die Gründe für organisatorische Entscheidungen erfassen und Ausnahmen, Präzedenzfälle und systemübergreifende Zusammenhänge aufdecken, Vorhersagen treffen und Handlungsempfehlungen aussprechen. „Wir sprechen daher auch von „Context Graph“. Diese hochentwickelten Knowledge Graphen schaffen die nötige Wissensschicht – die sogenannte „Knowledge Layer“ – um KI in der Arzneimittelforschung effektiv zu nutzen und neue medizinische Durchbrüche zu erreichen“, erklärt Dr. Alexander Jarasch, Global Head of Pharma and Life Sciences bei Neo4j.
Für Millionen von Menschen mit seltenen Erkrankungen bedeuten diese technologischen Fortschritte, dass ihre Chancen auf eine wirksame Behandlung und eine schnellere Diagnose heute besser sind als jemals zuvor.
Neo4j ist die Graph-Intelligence-Plattform, die Daten in Wissen verwandelt – als Grundlage für intelligente Anwendungen und KI-Systeme der nächsten Generation. Die Plattform unterstützt Anwender, enterprise-fähige Knowledge Graphen für präzise, nachvollziehbare und kontrollierbare KI zu erstellen. Zudem liefert Neo4j umfassende, vertrauenswürdige und integrierte Graph-Funktionen, die sich unabhängig von Architektur oder Datenquelle einsetzen lassen. Die Graph-Plattform ist Teil eines einzigartigen Ökosystems, dem 84 der Fortune-100-Unternehmen vertrauen und das von der weltweit größten Graph-Community getragen wird. Erfahren Sie mehr auf www.neo4j.com
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- GS (Wikipedia)
GS steht als Abkürzung für: Galatasaray Istanbul, türkischer Fußballverein GameStar, Computerspiele-Magazin Ganzsäule, in der Außenwerbung eine komplett mit einem Motiv belegte Litfaßsäule Gaudium et spes („Freude und Hoffnung“), die Pastoralkonstitution des Zweiten Vatikanischen Konzils Gedächtnisschrift, vgl. auch Festschrift Gedeputeerde Staten, Provinzregierung in den Niederlanden Geprüfte Sicherheit, nach dem Geräte- und Produktsicherheitsgesetz Germania Sacra, Projekt zur Erforschung der deutschen Kirchengeschichte Geschirrspülmaschine bei Reparaturvorgängen (Fachabkürzung) Gesellschaft für Strahlenschutz, internationale Fachgesellschaft Ghostscript, Software zum Betrachten und Drucken von PS- und PDF-Dateien Gibanje Svoboda (Freiheitsbewegung), slowenische Partei Girosammelverwahrung (GS-Verwahrung), siehe Wertpapierdepot Gleichstrom, elektrischer Strom mit sich nicht ändernder Richtung und Stärke Global Share, global handelbare Aktie, siehe Global registrierte Aktie Glutamat-Ammonium-Ligase, Enzym, welches Glutamat zu Glutamin umwandelt Gminna Spółdzielnia, Nahversorgungsnetz aus Genossenschaften in Polen Golden Shower, Sexualpraktik, siehe Urophilie Golden Sun, Videospiel von Nintendo und Camelot Goldman Sachs, Investmentbank Großer Senat jeweils der oberen Gerichtshöfe der Bundesrepublik Deutschland Ground Speed, siehe Geschwindigkeit über Grund Group Separator, siehe American Standard Code for Information Interchange #Zusammensetzung Grundschule im pädagogischen Sprachgebrauch Gutschrift im finanziellen Kontext Die fröhliche Wissenschaft (la gaya scienza), ein Werk von Friedrich Nietzsche Südgeorgien und die Südlichen Sandwichinseln, nach dem Ländercode der ISO 3166 Westsahara nach dem ICAO-Code Fahrzeughersteller und -modelle: GS Cars, ehemaliger britischer Automobilhersteller BMW GS, Motorrad-Modelle des Herstellers BMW mit Eignung für Gelände und Straße Chrysler GS, PKW-Modell der 1980er und 90er Jahre, siehe Dodge Daytona Citroën GS, PKW-Modell des Herstellers Citroën Geely GS, PKW-Modell des Herstellers Geely Lexus GS, PKW-Modell des Herstellers Lexus MG GS, PKW-Modell des Herstellers SAIC Motor Suzuki GS, Motorrad-Baureihe des Herstellers … - Knowledge Graph (Wikipedia)
Ein Knowledge Graph (deutsch: Wissensgraph) ist ein Konzept zur Darstellung von Wissen in einer strukturierten Form, die es Computern ermöglicht semantische Zusammenhänge zwischen verschiedenen Informationen zu verarbeiten. Wissen wird in einer Datenbank gespeichert, die maschinell abgefragt (SPARQL) und deren Inhalt weiter verarbeitet und in verschiedenen Formaten (beispielsweise RDF) bereitgestellt werden kann. Der Begriff wurde insbesondere durch Google bekannt, als das Unternehmen 2012 seinen eigenen Knowledge Graph einführte. - Neo4j (Wikipedia)
Neo4j ist eine in Java implementierte Open-Source-Graphdatenbank. Die Entwickler beschreiben Neo4j als eine eingebettete, Disk-basierte, transaktionale Datenbank-Engine, die Daten anstatt in Tabellen in Graphen strukturiert speichert. Neo4j Version 1.0 wurde im Februar 2010 freigegeben. Die Community-Edition der Datenbank ist unter der GNU General Public License (GPL) v3 lizenziert. Zusatzmodule wie Online-Backup und Hochverfügbarkeit sind unter der GNU Affero General Public License (AGPL) v3 lizenziert. Die Datenbank sowie die Zusatzmodule sind in einem dualen Lizenzmodell auch unter einer kommerziellen Lizenz erhältlich. Neo4j ist die populärste Graphdatenbank und steht auf Platz 20 der populärsten Datenbanken (Stand 2025). Neo4j wurde von Neo Technology entwickelt, einem Start-up-Unternehmen mit Sitz in Malmö/Schweden und San Francisco Bay/USA. Mitglieder des Vorstandes von Neo Technology sind Rod Johnson (Erfinder des Spring Frameworks), Chris Barchak (Partner bei Conor Venture Partners), Magnus Christerson (stellvertretender Vorsitzender der Intentional Software Corp.), Nikolaj Nyholm (Partner bei Sunstone Capital), Guarav Tuli (Direktor bei Fidelity Growth Partner) und Johan Svensson (Technischer Direktor der Neo Technology). - Rare Disease Day (Wikipedia)
Der Tag der seltenen Krankheiten wurde in Europa und Kanada erstmals am 29. Februar 2008 begangen, um die Öffentlichkeit auf die Belange der von seltenen Krankheiten Betroffenen aufmerksam zu machen. Ausgerufen wurde der Tag der seltenen Krankheiten von EURORDIS, einer nicht-staatlichen patientengesteuerten Allianz von Patientenorganisationen. Es wurde dabei bewusst der seltenste Tag eines Jahres, der nur alle vier Jahre vorkommende Schalttag, ausgewählt. In Nicht-Schaltjahren wird der Tag der seltenen Krankheiten am 28. Februar begangen. Die Rezeption in den Medien ist dann allerdings geringer.